입력 : 2024-09-02 14:44:24
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GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 미국 FDA로부터 임상 1/2상 시험 계획 승인을 받았다. 이 신약은 월 1회 피하투여 방식으로 기존 치료제의 한계를 개선한 치료제다.
GC녹십자(006280)와 한미약품(128940)은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 2일 밝혔다.
이 혁신 신약은 기존 치료제의 한계를 극복한 '월 1회 피하투여' 방식으로 개발되었으며, 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체를 통해 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다.
이 질환은 세포 내 리소좀이 당지질을 분해하는 효소인 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍될 때 발생하며, 처리되지 못한 당지질이 체내에 축적되어 세포독성과 염증 반응을 일으킨다.이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상되며, 심각한 경우 사망에 이를 수도 있다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 2주에 한 번 정맥주사를 받는 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있지만, 이 방식은 불편함과 치료 효능의 한계가 있다. LA-GLA는 이러한 문제를 개선한 차세대 치료제로, 월 1회 피하 주사로 편의성을 높이고 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선에 우수한 효능을 보였다는게 GC녹십자측 설명이다.
이 신약은 지난 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.
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